La habilidad de la proteína de WT1 para funcionar como antígeno blanco para inmunoterapia se ha examinado tanto en un modelo murino in vivo y sistemas humanos in vitro. En el sistema murino in vivo, la inmunización con el péptido de 9 bases (a.a.235-243 CMTWNQMNL) o con el cDNA de WT1 inducen la proliferación de linfocitos T citotóxicos (CTLs) específicos para WT1. En el sistema humano in vitro, la estimulación de las células sanguíneas periféricas mononucleares (PBMC) con el pétido de 9 bases para el HLA2402 o HLA-A0201 estimulan la proliferación de CTLs específicos para WT1. Estos resultados demuestran que la proteína de WT1 puede ser un antígeno utilizado para le inmunoterapia en cáncer. En base a estos resultados, se empezó a aplicar inmunoterapia en estudios clínicos.