在基本的临床试验设计中，患有某一特定疾病或拥有研究者感兴趣的某一特征的病人被随机分配治疗方法，接着进行随访以确定各治疗组中达到某一事先预期结局的比例。结局可以是“治愈”或疾病缓解、死亡、或许多其它结局。最终的目标是：推断这一治疗方法在研究对象所代表的人群中的效力。