临床试验的核心概念是，这一设计使得两组（或以上）的治疗结局间，可以同时且按照已经建立的规定进行比较。比较可能发生在两种疗法间（如疗法A与疗法B间），用新疗法进行治疗与无治疗间，或在多于两种治疗之间（如一种新型治疗用制剂的不同剂量）。