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典型情况下,临床试验的主要结局是一项在所有病人都容易评估的测量值。一般说来,良好定义并且可以直接观察的“客观”或“硬”
结局是首选的,这方面的例子包括死亡(或生存)、疾病缓解、血压改变等等。更加“主观”一些的测量结果,例如疼痛减轻、生活质量、心理状态等一类的结局可能是同样重要的,但更容易在病人或观察者知道(或认为他知道)病人接受了哪种治疗时引入偏倚。主要结局应是与临床有关联的,例如,尽管血脂肪在一项为降脂药进行的试验中是客观且易于测量的结局,若没有相伴随的心脏病或死亡的风险的改变,则它对于病人或临床医生可能几乎没有什么意义。
结局必须可以在不需顾及所分配或接受的治疗的情况下按相同的标准进行测量。这意味着所有的病人都应按相同的方式随访,并在治疗后相同的时间间隔时接受相同的测试。
用于确定结局状况的清晰的标准必须事先制订明确。设计一项研究来观察一项新治疗方法是否可以,例如“使血压降低”,是不够的。认定血压确实降低的标准必须被指明,也就是说,与基线水平相较,何种程度的改变(百分比变化量或绝对变化量)可被认为是成功的,必须被明确指定。
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