العلاج الجيني علاج استكشافي يهدف إلى علاج الأمراض الوراثية وإصلاح الجينات المعيبة عن طريق الحمض النووي. وهناك نوعان من العلاج الجيني، وهما: علاج سلسلة الخلايا الجنسية وعلاج الجينات الجسدية.
يقوم العلاج الجيني بإصلاح الجينات المعيبة أو تقديم جين جديد في محاولة لمحاربة الأمراض أو تعزيز قوة الجسم لمحاربتها. وعلى الرغم من الاحتمالات الهائلة لقدرة العلاج الجيني على علاج مجموعة كبيرة من الأمراض والاضطرابات الموروثة وأنواع معينة من العدوى الفيروسية – مثل الإيدز والسرطان والتليف الكيسي والسكر وأمراض القلب والهيموفيليا (نزف الدم الوراثي) – يعمل العلماء على تطوير علاجات أخرى؛ لأنه لا يزال محصورًا في التجارب السريرية فقط إلى حين إثبات أنه آمن.
يعمل العلاج الجيني عن طريق حقن الجينات في خلايا الجسم موضوع الدراسة لتعويض الجينات غير الطبيعية وإنتاج بروتينات نافعة؛ عوضًا عن استخدام الأدوية أو الخضوع لعمليات جراحية. ولا يكون إدخال الجين مباشرة في الخلية فعالًا غالبًا. فيتم تعديل ناقلات وراثيًّا واستخدامها في نقل الجين إلى الخلية. وعادة ما تستخدم فيروسات محددة كناقلات؛ حيث تستطيع حمل الجين الجديد عن طريق إصابة الخلية.
وتُعدل الفيروسات كي تساعد على العلاج فقط دون أن تؤدي إلى أمراض عند حقنها في البشر. تُدمج بعض أنواع الفيروسات مثل الفيروسات المتقهقرة موادها الجينية التي تحتوي على الجين الجديد داخل الكروموسوم الموجود في خلية المريض، في حين تحقن أنواع أخرى مثل الفيروسات الغدانية حمضها النووي في نواة الخلية؛ ولكن لا يندمج الحمض لتشكيل الكروموسوم.
فيتم حقن الناقلات من خلال الوريد مباشرة إلى نسيج معين في الجسم؛ حيث تستهلكها الخلايا الفردية. عوضًا عن ذلك، يتم استخلاص عينة من خلايا المريض وإخضاعها للناقلات داخل المـُختبر؛ وبعد ذلك، تُعاد الناقلات حاملة الخلايا إلى الجسم. فإذا نجح العلاج، ينتج الجين الجديد الذي تحمله الناقلات بروتينًا فعَّالًا.
وحاليًّا يتم دراسة عدد من التقنيات لتطبيقها في المستقبل، مثل:
1) علاج الزيادة الجينية ومن شأنه أن يُغير من الجينات المتحورة التي تؤدي إلى الأمراض باستخدام نسخة طبق الأصل بصحة جيدة منها، ويعتمد نجاح هذا العلاج على مدى الضرر الذي لحق بالجسم.
2) علاج تثبيط الجينات يعالج الجين المتحور الذي لا يعمل بكفاءة.
3) قتل خلايا معينة وذلك من خلال إدخال جين جديد في الجسم لمساعدته على مكافحة المرض.
وتشرف القوانين الاتحادية ولوائحها وإرشاداتها على التجارب السريرية للعلاج الجيني، وذلك لحماية المشاركين. ومن ثم، يستلزم الحصول على موافقات الوكالات المنظمة والمؤسسات للبدء بها. في الولايات المتحدة، تتحكم إدارة الغذاء والدواء (FDA) في العلاج والأبحاث الخاصة بالعلاج الجيني.
علاوة على ذلك، تحدد المعاهد القومية للصحة القواعد واللوائح الواجب على المؤسسات والباحثين اتباعها عند الإشراف على التجارب السريرية للعلاج الجيني. وتقوم اللجنة الاستشارية للحمض النووي المؤتلف التابعة للمعاهد القومية للصحة (NIH) بمراجعة سياسات كلِّ التجارب السريرية لمعرفة كونها تتسبب في أية مشكلات أخلاقية أو طبية أو متعلقة بالسلامة؛ والتي قد تتطلب تباعًا مزيدًا من المداولات في اجتماعها العام.
وهناك حاجة إلى قيام لجنة مؤسسية مختصة بالسلامة الحيوية ومجلس مراجعة مؤسسية لقبول كلِّ تجربة سريرية خاصة بالعلاج الجيني قبل البدء بها. أما مجلس المراجعة المؤسسية، فهو لجنة تتألف من استشاريين ومستشارين علميين وطبيين يقومون باختبار جميع المواد البحثية الموجودة في المؤسسة. وأما اللجنة المؤسسية المختصة بالسلامة الحيوية، فهي مؤسسة تفحص أبحاث المؤسسات الخطرة وربما غير المتوقعة، وتقبلها. يضمن وجود عديد من مراحل التقييم والرفض أن تدابير السلامة تأتي في المقام الأول عند إعداد أبحاث العلاج الجيني وتنفيذها.
وهناك نوعان من أبحاث العلاج الجيني، وفقًا إلى نوع الخلايا التي يعالجها:
1) علاج سلسلة الخلايا الجنسية: نقل جزء من الحمض النووي إلى الخلايا المسئولة عن التكاثر. ومن ثم، ترث ذرية الفرد والأجيال التالية تأثير العلاج الجيني. وذلك النوع من العلاج محظور في دول عديدة بسبب وجود مخاوف أخلاقية وتقنية.
2) العلاج الجيني الجسدي: نقل جزء من الحمض النووي إلى أية خلية في الجسم غير مسئولة عن التكاثر. ومن ثم، لن ترث ذرية ذلك الفرد تأثير العلاج الجيني.
ويتعين على العلماء حل كثير من المشكلات التقنية قبل أن يصبح العلاج الجيني خيارًا صالحًا لعلاج الأمراض بسبب مخاطره الصحية المحتملة؛ وذلك باكتشاف تقنيات جديدة أفضل وأكثر سلامة لنقل الجينات وتوجيهها إلى خلايا محددة.
المراجع